100% эффективность CRISPR-терапии заболеваний крови сохраняется уже 3 года

Результаты третьей фазы клинических исследований являются одними из наиболее продолжительных в отношении возможностей CRISPR в лечении редких генетических заболеваний крови. Летом 2020 года Хайтек+  https://hightech.plus/2020/06/18/podtverzhdena-effektivnost-... о первых результатах применения CRISPR для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии.

Обе вызваны мутацией в одном гене. Тогда однократная инъекция отредактированных клеток показала ошеломительные результаты даже у наиболее тяжелых пациентов. Теперь ученые рассказали об их состоянии спустя три года после терапии, а также представили данные о лечении новых участников с теми же заболеваниями. О выводах  https://newatlas.com/health-wellbeing/crispr-vertex-long-ter... New Atlas.

Генное редактирование CRISPR направлено на повышение уровня фетального гемоглобина в эритроцитах – клетки редактируются в лаборатории, а затем вводятся обратно в организм.

На этот раз эффективность оценивалась среди 44 пациентов с бета-талассемией и 31 человека с тяжелой серповидноклеточной анемией. У 73 из 75 добровольцев ученые отметили 100% эффективность лечения – им больше не требовались переливания крови для контроля болезни. Для двух других пациентов объем переливания крови снизился на 75% и 89% соответственно.

Наиболее важно, что терапевтические результаты сохраняются в долгосрочной перспективе. У 33 человек период наблюдения без снижения эффективности уже превысил год.

У первых добровольцев пилотной фазы результаты стабильные уже более трех лет. Ранее некоторым пациентам требовалось 16 и даже более переливаний крови в год.

Авторы из CRISPR Therapeutics и Vertex рассчитывают получить разрешение на лечение людей от американского регулятора FDA к началу 2023 года. Терапия получила название exa-cel и должна стать первой, которая будет использовать CRISPR в клинической практике.

Ранее в США  https://hightech.plus/2021/09/17/v-ssha-zapuskayut-kliniches... пилотное клиническое исследование CRISPR для лечения ВИЧ. Терапия направлена на удаление вирусной ДНК из генома, что позволяет не подавлять активность вируса в организме, а вычищать его из тканей.