Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне провели предварительное исследование и нашли доказательства потенциала применения технологии генного редактирования CRISPR в коррекции мутаций, вызванных врожденными заболеваниями сетчатки, и в восстановлении зрения, https://www.sciencedaily.com/releases/2020/10/201019155922. h... Science Daily.
«Наши результаты демонстрируют наиболее успешное на сегодняшний день избавление от слепоты при помощи генного редактирования», - заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.
Врожденные патологии сетчатки – группа заболеваний, вызванных мутациями в 250 с лишним генах. Раньше никаких методов лечения для них не существовало, но недавно в США одобрили первую терапию генного пополнения амавроза Лебера, распространенной формы заболевания сетчатки, которая развивается в детстве.
Альтернативный подход разработали ученые из команды профессора Пальцевского. Они преодолели некоторые недостатки системы генетических ножниц CRISPR-Сas9 – к примеру, непредсказуемые нецелевые мутации и низкую эффективность редактирования, использовав редакторы цитозиновых и адениновых оснований (CBE и ABE). Это позволило аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации, а также свести к минимуму нежелательные побочные эффекты.
На примере мышей с клинически релевантной патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал редактирования оснований при лечении амавроза Лебера и других наследственных заболеваний сетчатки, приводящих к слепоте. Помимо прочих результатов, в результате терапии зрение у мышей восстановилось до нормального уровня.
В прошлом году коллеги из Калифорнийского университета в Беркли https://hightech.plus/2019/03/18/uchenie-vernuli-zrenie-slep..., что ближайшее будущее лечения слепоты за генной терапией. Они смогли восстановить зрение у слепых мышей, добавив им ген для рецептора зеленого цвета.
Свежие комментарии